อาวุธพันธุกรรมใหม่ท้าทายโรคเซลล์เคียว

สเต็มเซลล์ 10% นั้นยังคงผลิตเคียวต่อไปไม่น่าเป็นห่วงข่าวดีก็คือเซลล์เม็ดเลือดแดงปกติมีอายุการใช้งานประมาณเก้าเท่าของเซลล์เคียวนั่นหมายความว่าเมื่อเวลาผ่านไปเซลล์เม็ดเลือดแดงส่วนใหญ่จะเป็นเซลล์ปกตินั่นคือสถานการณ์ที่เราอยากเห็น การลดเบต้า – โกลบินเพื่อเพิ่มระดับฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์จะให้ผลประโยชน์ที่ยาวนานหรือไม่หรือว่ามีความเสี่ยง

ที่จะกระตุ้นให้เกิดธาลัสซีเมียเบต้ามีความเสี่ยงและเราต้องเข้าใจให้ดีขึ้นยังไม่ชัดเจนว่าจะต้องมีการแก้ไขจำนวนเซลล์ต้นกำเนิดเพื่อบรรเทาอาการในระยะยาวของผู้ป่วย เราไม่ทราบว่า HSCs ที่มีการแก้ไขยีนในสัดส่วนเท่าไหร่จะสามารถรักษาโรคเคียวเซลล์ได้อย่างมีประสิทธิภาพบางคนพูดเพียงไม่กี่เปอร์เซ็นต์และบางคนบอกว่า 5-10% การคาดเดาของฉันประมาณ 5% น่าจะเพียงพอ แต่เปอร์เซ็นต์ที่แน่นอนสามารถทำได้ผ่านการทดลองทางคลินิกเท่านั้นถนนสู่การทดลองของมนุษย์อาจยังใช้เวลาพอสมควร เทคโนโลยีฉลาดเราพร้อมที่จะทำการทดลองทางคลินิก แต่การได้รับอนุมัติให้ทดลองใช้จะต้องใช้ทรัพยากรจำนวนมากเราจำเป็นต้องรวบรวมข้อมูลและทำการทดลองเพิ่มเติมเพื่อแก้ไขปัญหาด้านความปลอดภัย